α- en β-thalassemie zonder transfusienood: een beloftevolle pyruvaatkinaseactivator

 

Bij een post-hocsubgroepanalyse van de ENERGIZE-studie is vastgesteld dat een behandeling met mitapivat, een allosterische pyruvaatactivator, bij bijna 40% van de patiënten met een initieel Hb-gehalte van gemiddeld ≥ 9,5 g/dl correleerde met een statistisch significante stijging van het Hb-gehalte en minder moeheid.